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Epidermolysis bullosa (EB)
Klinische Studienphase I/IIa

Hintergrundinformationen

Epidermolysis bullosa (EB) ist eine erbliche, klinisch und genetisch heterogene schwere Hauterkrankung. Weltweit sind etwa 500.000 Personen von EB betroffen (Rashidghamat und McGrath, 2017). Die Patienten leiden unter einer extremen Verletzlichkeit der Haut und der Schleimhäute, die durch eine unzureichend ausgebildete mechanische Verbindung der einzelnen Hautschichten verursacht wird. Dadurch können selbst geringfügige mechanische Verletzungen oder Reibung zu Blasenbildung, Erosionen und offenen, langsam heilenden Wunden führen (Boeira et al., 2013). Die Lebenserwartung von Patienten mit EB hängt eng vom Subtyp, Vererbungsmuster und Schweregrad der Erkrankung ab. In ihren schwersten Formen kann die EB bereits in der frühen Kindheit zum Tod führen oder im frühen Erwachsenenalter das Sterberisiko infolge eines metastasierenden Plattenepithelkarzinoms erhöhen (Rashidghamat und McGrath, 2017).


Bislang gibt es keine wirksame bzw. kurative Therapie, sodass mit verfügbaren Therapien nur die Symptome gelindert werden können (Watkins, 2016). Da die EB verheerende Gewebeschädigungen verursacht, die mit schweren Entzündungen einhergehen (Cianfarani et al., 2017), könnten mesenchymale Stammzellen (MSCs) aufgrund ihrer immunmodulatorischen und entzündungshemmenden Eigenschaften eine neue und vielversprechende Chance für diese Patienten darstellen. Diese Annahme wird durch aktuelle Literatur und verschiedene laufende klinische Studien (Conget et al., 2010, El-Darouti et al., 2015, Petrof et al., 2015) gestützt.


In einem präklinischen Modell aus der Arbeitsgruppe um Jakob Tolar (University of Minnesota, Minneapolis, USA) sind erste Hinweise auf die Wirksamkeit von ABCB5-positiven (ABCB5+) MSCs bei rezessiver dystropischer Epidermolysis bullosa (RDEB), einem besonders schweren Subtyp der EB, erbracht worden (Webber et al., 2017). In verschiedenen präklinischen Studien konnte die Sicherheit von ABCB5+ MSCs gezeigt werden.


Ablauf

In der klinischen Studie werden die Wirksamkeit und die Sicherheit von allogenen ABCB5+ MSCs bei Patienten mit RDEB untersucht. Weitere Informationen zur klinischen Studie erhalten Sie HIER.


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