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Limbale Stammzelldefizienz – allogen

Für eine internationale multizentrische klinische Studie der Phase I/IIa rekrutieren wir Patienten mit limbaler Stammzelldefizienz (LSZD).


Ziel der Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von allogenen ABCB5-positiven limbalen Stammzellen (ABCB5+ LSZs) bei Patienten mit LSZD. Es soll untersucht werden, ob durch das Auftragen von LSZs auf das Auge eine intakte, blutgefäßfreie Hornhaut regeneriert werden kann. Primärer Sicherheitsendpunkt ist das Auftreten von Nebenwirkungen.


Die Studie wurde vom Paul-Ehrlich-Institut (PEI) und der U.S. Food and Drug Administration (FDA) als den zuständigen nationalen Arzneimittelbehörden genehmigt. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat dem auf ABCB5-positiven LSCs-basierenden Präparat von RHEACELL zur Behandlung der LSZD den EU Orphan-Drug-Status (Arzneimittel für seltene Erkrankungen) zuerkannt. Das Produkt hat außerdem von der FDA die Fast-Track-Designation für die Behandlung der LSZD erhalten, die in den USA ein beschleunigtes Zulassungsverfahren gewährleistet.


Für diese Studie werden 16 Patientinnen und Patienten in Deutschland und den USA rekrutiert.


Für den Herstellungsprozess der allogenen ABCB5+ LSZs nutzen wir ein Patent des Brigham and Women’s Hospital, Boston/USA, und des Children’s Hospital, Boston/USA, in Kooperation mit unserem wissenschaftlichen Partner Prof. Dr. Markus Frank.


Weitere Informationen zur Studie erhalten Sie HIER (ClinicalTrials.gov).


Hintergrundinformationen zur Anwendung von ABCB5+ LSZs bei LSZD erhalten Sie HIER.


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