Klinische Forschung

Der alles entscheidende Schritt bei der Umsetzung wissenschaftlicher Erkenntnisse in Therapien sind klinische Studien. Erfahren Sie mehr über die klinischen Indikationen, für die wir unsere Therapien entwickeln.

Eine Beschreibung der klinischen Studien von RHEACELL kann in den öffentlichen Registern klinischer Studien clinicaltrials.gov und clinicaltrialsregister.eu eingesehen werden.

Chronisch venöse Ulzera (CVU)

Chronisch venöse Ulzera (CVU)

Diabetische Fußulzera (DFU)

Akut-auf-chronisches Leberversagen (ACLF)

Rezessive dystrophische Epidermolysis bullosa (RDEB)

Limbale Stammzelldefizienz (LSCD)

Chronisch venöse Ulzera (CVU) entstehen als Folge eines gestörten venösen Abflusses in den unteren Extremitäten, vorwiegend ausgelöst durch venösen Rückfluss oder eine Obstruktion der Beinvenen. Der erhöhte Venendruck verursacht Mikrozirkulationsstörungen, die über eine Kaskade von pathophysiologischen Ereignissen schließlich zu einem Abbau von Gewebe und zur Entstehung schmerzhafter Wunden führen. Es gibt bislang keine schlüssigen Nachweise dafür, dass bestimmte Verbände, topische oder systemische Wirkstoffe die Heilung venöser Ulzera wirksam fördern. Für stark betroffene Patienten stellen Operationen zur Beseitigung der Ursache des erhöhten Venendrucks oft die letzte Hoffnung dar.

Chronisch venöse Ulzera (CVU) entstehen als Folge eines gestörten venösen Abflusses in den unteren Extremitäten, vorwiegend ausgelöst durch venösen Rückfluss oder eine Obstruktion der Beinvenen. Der erhöhte Venendruck verursacht Mikrozirkulationsstörungen, die über eine Kaskade von pathophysiologischen Ereignissen schließlich zu einem Abbau von Gewebe und zur Entstehung schmerzhafter Wunden führen. Es gibt bislang keine schlüssigen Nachweise dafür, dass bestimmte Verbände, topische oder systemische Wirkstoffe die Heilung venöser Ulzera wirksam fördern. Für stark betroffene Patienten stellen Operationen zur Beseitigung der Ursache des erhöhten Venendrucks oft die letzte Hoffnung dar.

Das diabetische Fußulkus (DFU) stellt die häufigste und schwerwiegendste Komplikation eines Diabetes mellitus dar und betrifft etwa 15 % der Diabetespatienten. DFU sind die Hauptursache für stationäre Behandlungen von Diabetespatienten. Sie verursachen schätzungsweise 50 bis 70 % aller durchgeführten Beinamputationen, wobei sich dieser Schätzwert infolge der wachsenden Anzahl an Menschen mit Diabetes und Übergewicht erwartungsgemäß noch erhöhen wird. Die International Diabetes Federation (IDF) rechnet mit einem Anstieg der Zahl der Diabetespatienten von weltweit rund 463 Millionen im Jahr 2019 auf 700 Millionen im Jahr 2045.

Unter einem akut-auf-chronischen Leberversagen (ACLF) versteht man ein akutes Leberversagen bei vorbestehender chronischer Lebererkrankung, das mit multiplem Organversagen und einer starken systemischen Entzündungsreaktion einhergeht. Nicht beherrschbare Organschäden und sekundäre Infektionen bedingen ein schlechtes Kurzzeitüberleben. Die 30-Tage-Letalitätsrate beträgt in Abhängigkeit von der Anzahl der extrahepatischen Organversagen bis zu 77 %. ACLF erfordert eine intensivmedizinische Behandlung. In der Mehrzahl der Fälle stellt eine Lebertransplantation die einzige effektive Behandlungsmöglichkeit dar, die jedoch durch die begrenzte Verfügbarkeit von Spenderorganen limitiert ist.

RDEB ist eine erbliche, klinisch und genetisch heterogene schwere Hauterkrankung. Weltweit sind etwa 500.000 Personen von der Krankheit betroffen. Die Patienten leiden unter einer extremen Verletzlichkeit der Haut und der Schleimhäute, die durch zytoskeletale Anomalien mit der Folge einer unzureichend ausgebildeten Verankerung der Epidermis an den tieferen Hautschichten verursacht wird. Dadurch können selbst geringfügige mechanische Verletzungen oder Reibung zu Blasenbildung, Erosionen und offenen, langsam heilenden Wunden führen. Die Lebenserwartung von Patienten mit RDEB hängt stark vom Subtyp, Vererbungsmuster und Schweregrad der Erkrankung ab. In ihren schwersten Formen kann die RDEB bereits in der frühen Kindheit zum Tod führen oder im frühen Erwachsenenalter das Sterberisiko infolge eines metastasierenden Plattenepithelkarzinoms erhöhen.

Limbale Stammzellen (LSZ) spielen eine zentrale Rolle bei der regelmäßigen Erneuerung des transparenten Epithels des vorderen Augenabschnittes, der sogenannten Hornhaut bzw. Kornea. Eine Schädigung des Limbus, der Übergangszone zwischen der Hornhaut und der Lederhaut des Auges in dem die LSZ lokalisiert sind, kann zu einem Verlust an Stammzellen führen (limbale Stammzelldefizienz, LSZD). Typische Symptome der LSZD sind Überwucherung der Hornhaut mit Bindehautzellen, Bildung neuer Blutgefäße und Vernarbungen sowie chronische Entzündungen im Auge. Diese Prozesse können die Transparenz der Hornhaut und damit das Sehvermögen stark beeinträchtigen oder sogar zur Erblindung führen. Herkömmliche Behandlungsverfahren für Hornhauterkrankungen wie LSZD umfassen die Transplantation von autologem oder allogenem limbalem Gewebe. Die Verfügbarkeit von limbalem Spendergewebe ist jedoch begrenzt und eine Transplantation ist mit einem hohen Abstoßungsrisiko verbunden.

Es konnte gezeigt werden, dass der klinische Erfolg solcher Transplantationen vom Anteil der enthaltenen Stammzellen abhängt. Dieser lässt sich an der Expression des Proteins p63 ablesen. Da der Transkriptionsfaktor p63 nur intrazellulär vorliegt, ist eine entsprechende Aufreinigung von Lebendzellen nicht möglich. Vor Kurzem wurde jedoch gezeigt, dass eine Koexpression mit dem membrangebundenen ABC-Transporter ABCB5 vorliegt, wodurch die Voraussetzung für eine auf monoklonalen Antikörpern basierte Aufreinigung der LSZs gegeben ist. Darüber hinaus wurde durch verschiedene Wissenschaftler eine zentrale Rolle von ABCB5 bei der Hornhautentwicklung und kornealen Reparaturprozessen nachgewiesen. Diese Arbeiten legen nahe, dass durch topische Applikation von ABCB5+ LSZ der natürliche Stammzellpool im von LSZD betroffenen Auge wiederhergestellt werden könnte. Auf diese Weise könnte eine Regeneration des kornealen Gewebes erreicht und die Sehkraft verbessert oder wiederhergestellt werden.

Studienzentren

Deutschland

International - Europe

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