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Epidermolysis bullosa – allogen

Für eine internationale multizentrische klinische Studie der Phase I/IIa rekrutieren wir Patienten mit rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (RDEB).


Ziel der Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von allogenen ABCB5-positiven mesenchymalen Stammzellen (ABCB5+ MSCs) bei Patienten mit RDEB. Primäre Endpunkte sind die Verbesserung der EB-Symptomatik (gemessen anhand der prozentualen Veränderung des EBDASI-Scores) und das Auftreten von Nebenwirkungen.


Für diese Studie werden 18 Patientinnen und Patienten in den USA, England, Österreich, Frankreich, Italien und Deutschland rekrutiert. Die Studie wurde von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) bzw. der jeweils zuständigen nationalen Arzneimittelbehörde genehmigt. Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) sowie die FDA in den USA hat dem auf ABCB5+ MSCs-basierenden Präparat von RHEACELL zur Behandlung der RDEB den Orphan-Drug-Status (Arzneimittel für seltene Erkrankungen) zuerkannt.


Für den Herstellungsprozess der allogenen ABCB5+ MSCs nutzen wir ein Patent des Brigham and Women’s Hospital, Boston/USA, und des Children’s Hospital, Boston/USA, in Kooperation mit unserem wissenschaftlichen Partner Prof. Dr. Markus Frank.


Weitere Informationen zur Studie erhalten Sie HIER (ClinicalTrials.gov) oder HIER (EU Clinical Trials Register).


Hintergrundinformationen zur Anwendung von ABCB5+ MSCs bei EB erhalten Sie HIER.


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