Klinische Forschung

Der alles entscheidende Schritt bei der Umsetzung wissenschaftlicher Erkenntnisse in Therapien sind klinische Studien. Erfahren Sie mehr über die klinischen Indikationen, für die wir unsere Therapien entwickeln. Eine Beschreibung der klinischen Studien von RHEACELL kann in den öffentlichen Registern klinischer Studien clinicaltrials.gov und clinicaltrialsregister.eu eingesehen werden.

Epidermolysis Bullosa (EB): schwere genetisch bedingte pädiatrische Erkrankung

Nicht heilende chronisch venöse Wunden

Nicht heilende diabetische Fußulzera

Limbale Stammzelldefizienz (LSCD)

Polyzystische Nierenerkrankung (PKD)

Akute GvHD

Transplantatabstoßung

In Zusammenarbeit mit führenden internationalen Experten fokussieren wir uns auf die schwersten Formen der Epidermolysis bullosa (RDEB und JEB). Unsere Bemühungen sind darauf ausgerichtet, kleinen Patienten zu helfen, die keine Heilung erwarten können.

EB ist eine erbliche, klinisch und genetisch heterogene schwere Hauterkrankung. Die Patienten leiden unter einer extremen Verletzlichkeit der Haut und der Schleimhäute, wodurch selbst geringfügige mechanische Verletzungen oder Reibung zu Blasenbildung, Erosionen und offenen, langsam heilenden Wunden führen können. Die Lebenserwartung von Patienten mit EB hängt stark vom Vererbungsmuster und Schweregrad der Erkrankung ab. In ihren schwersten Formen kann die EB bereits in der frühen Kindheit oder im frühen Erwachsenenalter infolge von Begleiterscheinungen (z.B. das Plattenepithelkarzinom) zum Tode führen.

Für nicht heilende chronisch venöse Wunden gibt es derzeit keine ausreichenden Behandlungsmöglichkeiten. Wir fokussieren uns auf diese Patienten und bieten Ihnen therapeutische Möglichkeiten, sodass eine Teilnahme an einem "normalen" Leben wieder möglich sein wird.

Chronisch venöse Ulzera (CVU) entstehen als Folge eines gestörten venösen Abflusses in den unteren Extremitäten, vorwiegend ausgelöst durch venösen Rückfluss oder eine Obstruktion der Beinvenen. Der erhöhte Venendruck verursacht Mikrozirkulationsstörungen, die über eine Kaskade von pathophysiologischen Ereignissen schließlich zu einem Abbau von Gewebe und zur Entstehung schmerzhafter Wunden führen. Es gibt bislang keine schlüssigen Nachweise dafür, dass bestimmte Verbände, topische oder systemische Wirkstoffe die Heilung venöser Ulzera wirksam fördern. Für stark betroffene Patienten stellen Operationen zur Beseitigung der Ursache des erhöhten Venendrucks oft die letzte Hoffnung dar.

Für mehr Informationen zu unserer aktuell laufenden Phase IIb-Studie:
DRKS - Deutsches Register Klinischer Studien

Allogeneic ABCB5-positive Dermal Mesenchymal Stromal Cells for Treatment of CVU (Phase IIb)- ClinicalTrials.gov

Patienten mit nicht heilenden diabetischen Fußulzera sind großen Gesundheitsrisiken ausgesetzt. Wir fokussieren uns auf diese Patienten und bieten Ihnen therapeutische Optionen, um Komplikationen, wie z.B. Amputation, zu vermeiden, indem wir diese Wunden mit einem der modernsten Medikamente behandeln.

Das diabetische Fußulkus (DFU) stellt die häufigste und schwerwiegendste Komplikation eines Diabetes mellitus dar und betrifft etwa 15% der Diabetespatienten. DFU sind die Hauptursache für stationäre Behandlungen von Diabetespatienten. Sie verursachen schätzungsweise 50 bis 70% aller durchgeführten Beinamputationen, wobei sich dieser Schätzwert infolge der wachsenden Anzahl an Menschen mit Diabetes und Übergewicht erwartungsgemäß noch erhöhen wird. Die International Diabetes Federation (IDF) rechnet mit einem Anstieg der Zahl der Diabetespatienten von weltweit rund 463 Millionen im Jahr 2019 auf 700 Millionen im Jahr 2045.

Patienten mit limbaler Stammzelldefizienz sind mit einer lebenslangen Blindheit konfrontiert. Wir entwickeln ein auf Stammzellen basierendes Medikament mit dem Potenzial, Patienten zu helfen, wieder sehen zu können.

Limbale Stammzellen (LSZ) spielen eine zentrale Rolle bei der regelmäßigen Erneuerung des transparenten Epithels des vorderen Augenabschnittes, der sogenannten Hornhaut bzw. Kornea. Eine Schädigung des Limbus, der Übergangszone zwischen der Hornhaut und der Lederhaut des Auges in dem die LSZ lokalisiert sind, kann zu einem Verlust an Stammzellen führen (limbale Stammzelldefizienz, LSZD). Typische Symptome der LSZD sind Überwucherung der Hornhaut mit Bindehautzellen, Bildung neuer Blutgefäße und Vernarbungen sowie chronische Entzündungen im Auge. Diese Prozesse können die Transparenz der Hornhaut und damit das Sehvermögen stark beeinträchtigen oder sogar zur Erblindung führen.

Wir untersuchen zwei erbliche Varianten der zystischen Nierenerkrankungen, die autosomal dominante (AD) und autosomal rezessive (AR) Form der polyzystischen Nierenerkrankung (PKD).

ADPKD zeichnet sich durch große Nierenzysten aus, die oft erst nach dem 50. Lebensjahr symptomatisch werden und bis zum Alter von 65 Jahren bei 50% der Patienten zu Nierenversagen führen. Schwerere Formen treten jedoch schon im frühen Kindesalter zum Vorschein. In diesen Fällen tritt ein Nierenversagen deutlich früher auf und führt darüber hinaus zu weiteren Herz-Kreislauf-Erkrankungen wie Bluthochdruck oder Hypertrophie des Herzens. Durch eine frühe Behandlung wollen wir die Nierenfunktion wiederherstellen und Folgeerkrankungen des Herz-Kreislauf-Systems vermeiden.

Im Gegensatz dazu ist die ARPKD deutlich seltener, jedoch gleichzeitig deutlich schwerwiegender. Aufgrund der Krankheitsschwere erfolgt die Diagnose meistens noch vor der Geburt oder der frühen Kindheit. 30% der Patienten versterben dabei noch vor der Geburt oder im Neugeborenenalter. Von den Überlebenden benötigen 50% eine Nierenersatztherapie in Form der Dialyse oder Nierentransplantation bis zum 10. Lebensjahr. Die Patienten leiden unter stark vergrößerten Nieren, die mit Mikrozysten übersät sind. Bluthochdruck und Organschäden an u.a. Leber, Bauchspeicheldrüse oder Milz verschlechtern oft den Zustand der Patienten. Zurzeit gibt es keine Therapiemöglichkeiten.

Patienten mit akuter GvHD kämpfen um ihr Überleben. Wir arbeiten an einem neuen Medikament für Betroffene, die nicht auf die Standardtherapie ansprechen.

In Folge von Blutstammzelltransplantation, Nabelschnurbluttransplantation oder Knochenmarktransplantation kommt es bei 30-60 % der Empfänger zu einer gefährlichen systemischen Entzündungsreaktion des Körpers, die als Graft-versus-Host-Disease (GvHD) bezeichnet wird. Dabei sind vor allem Haut, Magen-Darm-Trakt und Leber betroffen. Das Auftreten der GvHD ist ein lebensgefährlicher Zustand, der für bis zu 50 % der Patienten tödlich endet. Die Erstlinientherapie mit immunsuppressiven Kortikosteroiden führt lediglich bei etwa 50 % der Patienten zu einer Besserung. Unser Ziel ist es diesen Patienten eine neue Therapieoption zu eröffnen.

Eine Organspende ist eines der größten Geschenke für Patienten, die aufgrund einer Erkrankung auf ein lebensrettendes Spenderorgan angewiesen sind. Trotz der steigenden Anzahl an Transplantationen übersteigt die Nachfrage an Spenderorganen deren Verfügbarkeit. Das am häufigsten transplantierte Organ ist dabei die Niere. Trotz der Analyse auf Kompatibilität zwischen Spender und Empfänger, sowie der Verwendung von Immunsuppressiva, tritt in 10% der Transplantationen eine akute Abstoßungsreaktion auf. Die Abstoßungsrate nach 10 Jahren beträgt sogar 40%. Mit unserer innovativen Therapie stellen wir uns der Herausforderung nicht nur den Transplantationserfolg zu verbessern, sondern auch die Notwendigkeit von Immunsuppressiva zu reduzieren.

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